تواجه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) حاليًا اضطرابات كبيرة في تعاملها مع عملية الموافقة على الأدوية التي تستهدف الأمراض النادرة، وهو مجال يتأثر بشكل متزايد بالضغوط السياسية والاقتصادية. وقد برز هذا الوضع بشكل واضح في قضية شركة ساريبتا ثيرابيوتكس المثيرة للجدل، والتي تمت الموافقة على علاجها الجيني لضمور العضلات دوشين في عام ٢٠٢٣ في ظل ظروف مُعجّلة، على الرغم من محدودية البيانات السريرية. ومع ذلك، بعد وفاة ثلاثة مرضى، وجدت إدارة الغذاء والدواء نفسها متورطة في نقاش حاد حول مستقبل إشرافها.

قضية ساريبتا: عامل مُحفّز للجدل

في البداية، تم الترحيب بعلاج ساريبتا باعتباره إنجازًا كبيرًا في علاج اضطراب وراثي نادر ومُدمّر. ومع تكلفة باهظة بلغت ٣.٢ مليون دولار أمريكي لكل مريض، مثّلت الموافقة منحة مالية كبيرة للشركة. ومع ذلك، سرعان ما أثارت الوفيات المأساوية الناجمة عن فشل الكبد الحاد تساؤلات جدية. فبعد أربعة أشهر، اضطرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى وقف توزيع الدواء، مما أدى إلى انخفاض حاد في أسهم ساريبتا. وقد أثار هذا القرار، الذي اتُخذ تحت قيادة جديدة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، عاصفة سياسية. واتهم منتقدون، بمن فيهم شخصيات سياسية مثل لورا لومر، صاحبة نظرية المؤامرة، الدكتور فيناي براساد بأنه “مخرب يساري” يُقوّض التقدم الذي أحرزته إدارة ترامب في موقفها الرافض للقيود التنظيمية.

التأثير المتزايد للسياسة على قرارات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية

تُعدّ الاضطرابات المحيطة بقضية ساريبتا جزءًا من اتجاه أوسع نطاقًا، حيث أصبحت قرارات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن علاجات الأمراض النادرة مُسيّسة بشكل متزايد. وتتفاقم هذه الظاهرة بتركيز إدارة ترامب على تسريع الموافقات على الأدوية، وخاصة تلك التي تستهدف الأمراض النادرة. وبينما يهدف هذا إلى تسريع الوصول إلى العلاجات المنقذة للحياة، يُجادل المنتقدون بأن مثل هذه الموافقات المُتسرعة قد تُقوّض معايير السلامة والفعالية. إن الضغط للموافقة السريعة على الأدوية، بناءً على أدلة أقل شمولاً، يُهدد سلامة العملية التنظيمية، لا سيما عندما يتعلق الأمر بالعلاجات التجريبية للغاية.

قطاع الأدوية اليتيمة: صناعة واعدة ومحفوفة بالمخاطر

أصبح قطاع الأدوية اليتيمة، الذي يستهدف الأمراض النادرة، جزءًا أساسيًا ومربحًا من صناعة الأدوية. وقد حفّز قانون الأدوية اليتيمة لعام ١٩٨٣، الذي يمنح الشركات حوافز مثل سبع سنوات من الحصرية في السوق، استثمارات كبيرة في هذا المجال. حتى الآن، تُشكّل الأدوية اليتيمة حوالي نصف موافقات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الأدوية الجديدة، حيث تعتمد شركات مثل ساريبتا اعتمادًا كبيرًا على هذه العلاجات في إيراداتها. على الرغم من إمكاناتها المالية العالية، إلا أن الأدوية اليتيمة تنطوي على مخاطر علمية وأخلاقية كبيرة نظرًا لقلة عدد المرضى ومحدودية البيانات السريرية المتاحة لهذه الحالات.

الدفع نحو موافقات أسرع: سلاح ذو حدين

أعرب مفوض إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، مارتن ماكاري، عن دعمه لتسريع عمليات الموافقة، لا سيما للأمراض النادرة للغاية، التي غالبًا ما تفتقر إلى أعداد المرضى الكبيرة اللازمة للتجارب السريرية العشوائية التقليدية. يهدف البرنامج التجريبي لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، الذي أُطلق في يونيو 2025، إلى تقصير المهل الزمنية للموافقة على بعض الأدوية، مما يُقلل مدة المراجعة القياسية من عشرة أشهر إلى شهرين فقط للعلاجات التي تُعتبر داعمة “للمصالح الوطنية”. ومع ذلك، أثار هذا النهج مخاوف خبراء الصناعة ومراجعي إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، الذين يُجادلون بأن تسريع الموافقات دون أدلة كافية قد يؤدي إلى زيادة عدم اليقين والأخطاء، مما قد يُؤدي إلى عدد أقل من الموافقات بشكل عام.

عدم اليقين التنظيمي وأثره على صناعة التكنولوجيا الحيوية

يتفاقم عدم اليقين المحيط بعمليات موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بسبب تردد الكونغرس والقيود المالية. على الرغم من الدور المهم للأدوية اليتيمة في صناعة الأدوية، إلا أن عدم وجود سياسات مستقرة، مثل إعادة ترخيص برنامج القسائم لأمراض الأطفال النادرة، قد زاد من الضغوط. وتنعكس الآثار الاقتصادية لهذا عدم الاستقرار على قطاع التكنولوجيا الحيوية بأكمله، حيث يخشى المستثمرون التغييرات التنظيمية غير المتوقعة. تواجه شركات التكنولوجيا الحيوية الأصغر حجمًا، والتي غالبًا ما تكون في طليعة الابتكار، أكبر التحديات لأنها الأكثر تضررًا من تخفيضات التمويل وعدم اتساق السياسات. مخاطر بيئة تنظيمية غير مستقرة تعكس معاناة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في مجال موافقات أدوية الأمراض النادرة أزمةً أوسع نطاقًا في البيئة التنظيمية، حيث تتداخل النفوذ السياسي والضغوط المالية وعدم اليقين العلمي. وبينما تعمل الوكالة على الموازنة بين الحاجة إلى موافقات أسرع على الأدوية وضمان السلامة والفعالية، تواجه تحديات متزايدة. وبينما توجد حاجة ملحة لمزيد من علاجات الأمراض النادرة، فإن المخاطر المرتبطة بالأدوية التي تتم الموافقة عليها على عجل قد تُقوّض ثقة الجمهور في العملية التنظيمية. ومع خوض صناعة التكنولوجيا الحيوية هذه المعمعة، يزداد مستقبل الموافقة على الأدوية في الولايات المتحدة غموضًا، مما يضع المرضى والشركات على حد سواء في رحلة متقلبة.

إقرأ أيضا:

محافظ الإسكندرية: نستعد بقوة للانضمام لمنظومة التأمين الصحي الشامل